Scienziati contro il metodo Stamina «Infrante regole, intervenga la Ue»

Ad oggi, nel nostro paese circa 100 persone hanno ricevuto un preparato di cellule “staminali” anche se non approvate per la loro sicurezza e/o efficacia. Il promotore di questa terapia anomala, come spiega bene anche Marco Cattaneo su Le Scienze, è Davide Vannoni, un laureato in lettere che ha affermato di voler fornire tali cure in modo gratuito ai malati (spesso bambini affetti dalle più disparate diagnosi) a dispetto di una “lobby del farmaco” che, sempre a suo dire, impedirebbe ai pazienti di avere accesso alla terapia per salvare i propri profitti.

Vannoni ha indicato che questa lobby coinvolgerebbe Farmindustria e l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), passando da complici politici come il ministro Beatrice Lorenzin, Sacconi e Brunetta.

Questa settimana però la Camera dei Deputati ha riesaminato il Decreto Legge Balduzzi (DL 24/13), un controverso dispositivo pensato per consentire ai pazienti di accedere al metodo Stamina. Questa legge sembra essere più il risultato di una combinazione non propriamente riuscita dell’italianissima diffidenza verso la medicina ufficiale e di pressing mediatico più che di una riflessione scientificamente pesata.

La Camera ha sentito i rappresentanti della AIFA, dell’Istituto Superiore di Sanità (ISS) e del Centro Nazionale Trapianti (CNT), e ha fatto sedere attorno allo stesso tavolo rappresentati del mondo scientifico, della Stamina Foundation e delle Associazioni dei familiari dei pazienti sottoposti a terapie che utilizzano le cellule staminali.

Come riassunto da OggiScienza, tutti i gruppi hanno espresso un parere negativo e compatto nei confronti della legge. Tutti, escluso, comprensibilmente, il Prof. Vannoni.

In sintesi, questo è ciò che la Camera ha ascoltato (i trascritti della seduta non sono ancora disponibili):

Ad oggi non ci sono prove che il trattamento funzioni. Questo può sembrare una constatazione ovvia, ma il fatto che i nostri parlamentari abbiano ben chiaro questo punto, in qualche modo, personalmente mi rassicura

Il trattamento non può essere considerato come un trapianto di organi sperimentale, come il DL proponeva. A dire dei rappresentanti di CNT, un trattamento a base di cellule staminali ha tutte le caratteristiche di un trattamento farmacologico, e come tale deve essere regolato

Gli studi clinici che il DL vuole introdurre (che sembrano impossibili da fermare al momento) passeranno completamente dalle mani di Vannoni a quelle dell’ISS. Vannoni manterrà i diritti sul protocollo e su chi reclutare per il clinical trial.

“Se gli studi di Stamina saranno fatti al di fuori delle regole, nessuna conclusione scientifica potrà esserne dedotta”

N. Costa (Centro Nazionale Trapianti)

La produzione di cellule mesenchimali staminali (che il protocollo Vannoni propone) non potrà continuare su nessun paziente se la produzione di tali cellule non verrà eseguita in condizioni di Good Laboratory Practice imposti per ovvi motivi di sicurezza a tutela dei pazienti. Rimane non chiaro se i pazienti attualmente in cura potranno continuare a Brescia (non-GLP) o meno.

La Camera ha quindi votato all’unanimità il DL con le suddette modifiche.

Dalla sua, Vannoni risponde con l’arma del supporto popolare alla sua terapia:

“18.000 persone mi hanno chiesto di avere accesso al trattamento”, e “molti di questi moriranno seguendo i tempi di una sperimentazione ufficiale di tipo farmaceutico”

Quanto ci costerà però questa sperimentazione? Il DL mette a disposizione 3 milioni di euro per il test clinico, che partirà a luglio per 18 mesi. Questa sperimentazione umana costerà quindi quanto 80 borse di studio per dottorati italiani. Mi domando dunque sulla base di quali dati il nostro paese decide di spendere questi soldi per Stamina e non per appunto 80 borse di dottorato.

Considerando la quantità di ricerca pre-clinica e test tossicologici che vengono fatti prima che un prodotto veda anche solo l’ombra di un paziente, il fatto che lo Stato sblocchi questi fondi per Stamina, che queste fasi pare averle saltate a piè pari, sembra francamente incomprensibile, in particolare a tutti quelli che lavorano per studiare malattie degenerative rispettando le regole pensate proprio per tutelare i pazienti.

Per lo stesso ”prezzo” avremmo potuto avere 80 dottorandi in più a lavorare sulle malattie degenerative, ma evidentemente il nostro BelPaese non ha la cultura per accorgersene. E continuando a tagliare i fondi per l’istruzione e la divulgazione della scienza ne avremo sempre meno. Pensiamoci.

Mentre lo Stato italiano sponsorizza test clinici su bambini pur senza solidi dati pre-clinici, l’Unione Europea si preoccupa di rafforzare le tutele a favore di chi viene reclutato in un test clinico, di rendere i dati sulle sperimentazioni più trasparenti e di fornire informazioni corrette a medici e pazienti.

La settimana scorsa, la Commisione di Sanità Pubblica del Parlamento Europeo ha ascoltato le ragioni di Glenis Willmott (Laborista – UK) che ha proposto dettagliati cambiamenti all’attuale regolazione sui test clinici, che, a dire di osservatori internazionali, erano quanto meno urgenti.

Perché, c’era un problema?

Una cosa è certa: medici e pazienti necessitano di tutte le informazioni possibili riguardanti un farmaco per poter scegliere la cura migliore. Ma quanto è efficace la pillola A rispetto alla B? Di 100 persone che hanno usufruito della cura, quante sono guarite?

Tutte queste informazioni sono attualmente tenute sotto chiave in due posti: dalle industrie farmaceutiche che conducono i test clinici per commercializzare i loro prodotti, e dalle agenzie di regolazione del farmaco, come la EMA in Europa.

Le aziende farmaceutiche investono molto denaro in ricerca e sviluppo per nuovi farmaci in paragone ad altre aziende: più del 15% delle loro vendite torna in R&D. Questo numero è spesso minimizzato dal fatto che queste aziende spendano molto di più in marketing (ed è vero), ma se messi in prospettiva con altre imprese, fanno meglio della Apple, IBM e Google.

Lo sviluppo di nuovi farmaci parte dalla provetta in laboratorio, passa dai test tossicologici ed arriva al test clinico.

Il test clinico è vecchio quanto la Bibbia (Daniele 1:11) e incredibilmente semplice: in sostanza un gruppo di volontari viene diviso a metà e ad alcuni viene data una semplice pillola senza principio attivo (placebo), mentre agli altri viene dato il prodotto farmaceutico da testare. Se il secondo gruppo mostrerà effetti migliori del primo, il farmaco avrà ragione di essere commercializzato.

La situazione attuale

L’attuale legislazione permette a chiunque faccia test clinici (industria o accademia) di tenerli nascosti se i suoi risultati non piacciono allo sponsor. Questo problema, ben noto ai ricercatori, è chiamato publication bias: gli esperimenti con risultati negativi (dove l’ipotesi non è supportata) vengono lasciati nel cassetto. La pillola A non mostra effetti migliori del placebo? Meglio dimenticarci di questo test e farne un’altro. C’é dunque il rischio/tentazione di condurre 10 esperimenti e di presentare solo quei cinque che sembrano darci ragione.

Se rivelassi solo la metà dei risultati che ottengono dal lancio di una moneta, potrei facilmente convincere chiunque che essa abbia ‘testa’ su entrambi i lati.

Studi clinici non pubblicati sono un problema riconosciuto e documentato. Nel 2010, l’Autorità Sanitaria Nazionale Inglese (NHS) pubblica un (lungo) documento che indica come la metà di tutti i test clinici condotti non siano mai stati pubblicati su giornali accademici. Alcuni test non sono neppure registrati nei database, e quei trials con risultati accondiscendenti hanno il doppio delle possibilità di essere pubblicati rispetto agli altri.

Ai medici di fatto viene fatta vedere solo la letteratura scientifica a supporto di un prodotto, e non avendo in mano l’intero quadro della situazione, ai pazienti vengono prescritti farmaci meno efficaci o più costosi di altre opzioni disponibili.

I cambiamenti

Ma le cose stanno per cambiare: ecco le contromisure che la Commissione Salute ha approvato all’unanimità, e che l’intero parlamento Europeo voterà tra poche settimane:

Riduzione della burocrazia necessaria per iniziare un test clinico. In Europa, sostiene la Willmott, i test clinici sono scesi del 25% in 5 anni. Ridurne la burocrazia significa promuovere questo essenziale passaggio per l’arrivo di nuove cure.

Creazione di un database di pubblico dominio per la registrazione obbligatoria di tutti i test clinici. I test dovranno essere registrati al momento della loro creazione e prima che si inizino, cosí da eliminare i “test fantasma” (1).

I risultati (più importanti) dei test dovranno essere pubblicati in meno di un anno dalla loro conclusione

Il Rapporto sul Test Clinico (Clinical Study Report) dovrà essere pubblicato per intero una volta che il medicinale, il metodo diagnostico o la profilassi sia stata apporvata. Il Rapporto sul Test Clinico è il documento più importante: mostra tutti i numeri ed i dettagli del test, il protocollo, i criteri per reclutare i pazienti, i metodi statistici utilizzati, ecc… (2)

Multe verranno introdotte se tutto questo non verrà adempiuto.



La petizione

Motore indiscusso di questi cambiamenti è l’iniziativa AllTrials, che mira a sensibilizzare il pubblico sulla gravità del publication bias in farmaceutica ed in generale nella pratica medica. AllTrials è organizzata da importanti nomi della scienza medica Europea, tra cui Bad Science, Sense About Science, British Medical Journal, James Lind Initiative ed il Centre for Evidence-based Medicine. L’hashtag #alltrials su twitter è particolarmente vivo in queste settimane.

La petizione può essere firmata qui. Sottoscrivi la petizione e convinci amici, parenti e colleghi a fare altrettanto se pensi che medici e pazienti abbiano il diritto di scegliere il proprio trattamento farmacologico basandosi su tutte le prove scientifiche disponibili.

@riccardoguidi87



(1) Per completezza di informazione, alla EMA è stato chiesto di organizzare un database del genere già nel 2001, ma questo strumento di trasparenza è rimasto inaccessibile al pubblico. Da allora, nel 2009, 2011 e 2012 la EMA ha ripetutamente dichiarato di averne aperto l’accesso, ma diverse migliaia di dati ancora mancano, compresi i dati sui test clinici di fase 1.

(2) Per intenderci, questo sarà il documento chiave (che non vedo l’ora di leggere) per la sperimentazione Stamina in Italia.